Генное редактирование еще не стало основным методом терапии, но за 2017 год медицина значительно приблизилась к этому, в основном благодаря технологии CRISPR. Издание MIT Technology Review выбрало самые значительные достижения в генной инженерии за уходящий год.
Модификация эмбриона человека
В августе специалисты Орегонского университета под руководством Шухрата Миталипова сообщили о первой попытке генетической модификации человеческого эмбриона в США. Они ввели CRISPR в эмбрионы с генетической мутацией, ответственной за возникновение наследственного сердечного заболевания. CRISPR смог скорректировать мутацию примерно в 75% эмбрионов. До этого китайские исследователи проводили подобную процедуру, но в меньшем масштабе.
Создана более точная версия CRISPR
CRISPR и другие методы редактирования генома разрезают цепочки ДНК, чтобы вставить или удалить гены. Но иногда повреждения происходят на уровне не целого гена, а его основания. В этом году идея «редактирования оснований» приблизилась к воплощению. Исследователи модифицировали CRISPR так, чтобы он воздействовал на одно азотистое основание, а не на весь ген. Так они смогли превратить пару оснований А — Т в G — C. Это важно, потому что ошибки в одном основании приводят к половине всех 32 тысяч мутаций, связанных с болезнями человека.
CRISPR уничтожил вирусы у свиней
В этом году стартап eGenesis изменил геном свиней с помощью CRISPR. Компания хочет сделать органы свиней пригодными для трансплантации людям, в случае отказа сердца, легких, печени или почек. Проблема в том, что в ДНК свиней есть гены вирусов, опасных для человека. Специалисты стартапа справились с ними с помощью генной инженерии. Все 37 родившихся поросенка были здоровыми и без вирусов.
Генная терапия на живом пациенте
Sangamo Therapeutics впервые провела генную терапию живого пациента, 44-летнего Брайана Маде, страдающего от синдрома Хантера. Ранее компания применяла эту технологию для редактирования клеток пациентов с ВИЧ вне организма, но эффект оказывался краткосрочным. Компания надеется, что прямая инъекция инструментов генной инженерии даст более положительный результат.
Генное редактирование может спасать людей не только напрямую, но и косвенно. Например, оно помогает создать новые типы коралловых рифов, устойчивых к повышению температуры воды. Дело в том, что коралловые рифы, которые поддерживают существование миллионов видов и обеспечивают пищей полмиллиарда человек, гибнут из-за того, что океаны становятся слишком теплыми.