Метод редактирования генов ребенка прямо в матке создан специалистами Университета здоровья и науки штата Орегон.
При этом все манипуляции ученые проводили на мышах и пока не тестировали новый метод на людях. Специально разработанную синтетическую молекулу вводили в развивающееся внутреннее ухо эмбриональных мышей через 12 дней после оплодотворения.
Молекула представляет собой синтетический антисмысловой олигонуклеотид, который в организме присоединяется к определенным последовательностям нуклеиновых кислот. В эксперименте целью был так называемый мессенджер — класс молекул, которые влияют на то, где, когда и насколько сильно гены экспрессируются в клетке.
В результате ученым удалось исправил у эмбриона мыши экспрессию мутировавшего гена, который вызывает синдром Ашера — расстройство, характеризующееся глухотой и прогрессирующей потерей зрения, поражающее примерно от 4 до 17 из каждых 100 тыс. человек, пишет Nucleic Acids Research.