Ученые научились редактировать геном у разных тканей и органов

В исследовании приняли участие ученые из Санкт-Петербургского политехнического университета Петра Великого совместно, из ПСПбГМУ им. Павлова, Университета ИТМО и Гамбургского университета. Целью работы ученых стало рассмотрение доставки к органам и тканям инструментов редактирования генома и сравнение своей разработки с имеющимися аналогами.

Исследователи разработали полимерный носитель, обладающий рядом уникальных свойств. В «универсальные контейнеры» его структуры можно загружать генетический материал разного размера и структуры: от малых интерферирующих РНК до больших матричных РНК. Ученые продемонстрировали эффективность такой доставки на стволовых клетках человека.

Технология CRISPR/Cas9 работает по принципу «молекулярных ножниц», которые важно правильно доставить клеткам, способствующих развитию болезни. Комплекс связывается с нужным участком генома, в котором белок Cas9 разрезает ДНК.

Это в некотором роде «флэшка» с информацией, которая при попадании в организм заставляет клетки совершать определенные действия, например, обучать иммунную систему бороться с «вражескими» белками вируса. Обычно в медицинских целях носители используются для доставки конкретных генетических материалов, но мы доказали, что способны доставлять генетические материалы разных размеров. Эта технология раскрывает новые горизонты для развития невирусных систем доставки.

Александр Тимин, заведующий Лабораторией микрокапсулирования и управляемой доставки биологически активных соединений СПбПУ

Исследователи сравнили различные методы доставки материала. Они сделали анализ по показателям эффективности редактирования, доставки и токсичности носителя.

Теперь исследователи планируют создать медицинские протоколы, которые будут внедрены в медицинскую практику.